Бебињата родени со ретката и наследена болест спинална мускулна атрофија, доколку не се подложни на третмани, најчесто не го доживуваат вториот роденден. Засега постојат два лека што го зголемуваат количеството протеин кај пациентите, од кои едниот од нив важи за најскапиот лек во светот. Една доза од лекот чини дури 1,79 милион фунти, што е околу 2 милиона евра.
Се работи за понов лек, со име „золгенсма“, односно onasemnogene abeparvove. Според клиничките тестирања, само една доза од лекот е доволна за да се забележат ефекти.
Другиот лек е „спинраза“, односно nusinersen, кој се прима со најмногу шест инјекции во првата година од третманот. Една инјекција чини 75.000 фунти, а третманот трае три години. Тој е користен и во нашата земја кај седум деца, едниот од нив е Јане Велковски, кој стана популарен во текот на „УЕФА – Суперкупот“ во Скопје, каде што се запозна со многубројни фудбалски ѕвезди.
Спиналната мускулна атрофија се јавува кога се губи генот што ја носи потребната информација за создавање протеини потребни за клетките во телото. Кај другите животински видови губењето на овој ген е фатално, но луѓето имаат дополнителен ген од овој вид, кој може да надомести за загубата. Сепак, вториот ген може да создаде само мало количество од потребниот протеин во споредба со првиот ген. За жал, невроните што се одговорни за испраќање на пораките од мозокот до мускулите се многу чувствителни на ниското ниво на генот, а поради тоа се губи контролата над мускулите.
