Од неодамна е пуштен во продажба најскапиот лек во светот Zolgensma. Од Швајцарската компанија „Новартис“, која го произведува, велат дека една доза ќе чини 2,1 милион долари, пренесува „Национал географик“. Лекот е наменет за деца помали од две години кои се заболени од спинална мускулна атрофија.
Станува збор за ретки исцрпувачки нарушувања кои се карактеризираат со дегенерација на пониските моторни неврони (невронски клетки лоцирани во предниот рог на ‘рбетниот мозок) и последователна атрофија (губење) на разни мускулни групи во телото.
Оваа болест се јавува кај 1 од 10.000 новороденчиња и претставува водечка генетска причина за смрт кај доенчиња и мали деца. Поврзана е со висока стапка на смртност, особено кај најтешките форми на болеста. Останатите лица имаат нормален живот, но со лесна мускулна слабост.
Американските власти и регулатори дадоа зелено светло да може лекот да се пушти во продажба. Од компанијата велат дека половина од пациентите заболени од оваа болест се задоволни од неговата ефикасност. Тие претходно го користеле конкурентскиот производ на Швајцарците, американскиот лек Biogen.
Лекот има успеси во САД, а сега се чека одобрување од регулаторната комисија во Европската Унија и Јапонија.
